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Malattie autoimmuni, la nuova pista modifica le cellule nel corpo
Un gruppo del Tongji Medical College, in Cina, ha sperimentato su 16 persone con malattie neurologiche autoimmuni refrattarie un trattamento capace di modificare i linfociti T direttamente nel corpo. I risultati, pubblicati sul New England Journal of Medicine, indicano che una singola infusione ha generato cellule immunitarie dirette contro le cellule B e si è accompagnata a miglioramenti clinici. Si tratta, tuttavia, di una sperimentazione piccola e preliminare, non della prova di una cura.
Le terapie convenzionali con cellule CAR-T richiedono di prelevare i linfociti T dal paziente, modificarli e moltiplicarli in laboratorio, quindi reinfonderli. Il gruppo guidato da Dai-Shi Tian ha invece somministrato per via endovenosa un vettore lentivirale progettato da Shenzhen Genocury Biotech. Il vettore trasporta nelle cellule T le istruzioni genetiche per produrre sulla loro superficie un recettore chimerico, senza la lunga fase di lavorazione esterna.
Il bersaglio del recettore è CD19, una proteina presente su molte cellule B. In diverse malattie autoimmuni, alcune di queste cellule alimentano la risposta contro i tessuti sani e la produzione di autoanticorpi. Dopo il trattamento, i ricercatori hanno osservato una deplezione completa dei linfociti B circolanti e una riduzione degli autoanticorpi. Le nuove cellule B comparse in seguito non mostravano gli stessi autoanticorpi patologici nei controlli eseguiti, un segnale compatibile con un possibile riassetto del sistema immunitario.
Tra i partecipanti vi erano persone con sclerosi multipla progressiva e altre patologie che colpiscono muscoli, cervello, midollo spinale o nervi ottici. Durante circa sei mesi di osservazione, i pazienti con sclerosi multipla hanno mostrato miglioramenti nelle funzioni motorie e cognitive e una diminuzione della fatica. Negli altri gruppi sono aumentati i punteggi di forza muscolare e si sono ridotti alcuni indicatori di infiammazione. Lo studio mostra segnali clinici, ma non consente di stabilire quanto dureranno.
Portare la modifica dentro l'organismo potrebbe eliminare alcune delle fasi più complesse della produzione personalizzata, abbreviando i tempi e, in prospettiva, riducendo i costi. Questa forma di terapia genica in vivo non rende però il trattamento semplice: il vettore deve raggiungere selettivamente le cellule T, consegnare il carico genetico nella dose corretta ed evitare di modificare altri tipi cellulari.
Il principale limite è il campione di 16 pazienti, composto inoltre da persone con diagnosi differenti e osservato per un periodo relativamente breve. Senza un gruppo di controllo non si può quantificare con certezza quanta parte del miglioramento dipenda dal trattamento. La scomparsa degli autoanticorpi dopo la ricostituzione delle cellule B suggerisce un reset immunitario, ma non dimostra che la tolleranza verso i tessuti propri sia stata ripristinata in modo permanente.
Anche la sicurezza a lungo termine resta da definire. Gli effetti indesiderati riportati sono risultati gestibili, ma una coorte così ridotta non può rivelare eventi rari o tardivi. La deplezione delle cellule B può aumentare la vulnerabilità alle infezioni, mentre l'integrazione del materiale genetico impone controlli prolungati sul rischio di modifiche indesiderate. Serviranno studi più ampi, comparativi e con follow-up esteso prima che questa strategia possa uscire dall'ambito sperimentale.
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