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Actualité : Rajeunir des cellules humaines : le tout premier essai clinique au monde vient de commencer, les espoirs sont immenses
Nos cellules vieillissent, et la médecine ne sait pas encore les rajeunir. Mais depuis le 9 juin, un patient teste pour la première fois une thérapie génique qui tente exactement cela : reprogrammer les neurones détruits de son œil pour qu'ils retrouvent un état jeune. Si ça marche dans l'œil, le reste du corps pourrait suivre.
© Pavlova Yuliia - Illustration conceptuelle de la restauration neuronale. La thérapie ER-100 tente de reprogrammer des cellules vieillissantes pour qu'elles retrouvent un fonctionnement antérieur.
Le 9 juin 2026, Life Biosciences a annoncé qu'un premier patient avait reçu une dose d'ER-100, une thérapie génique expérimentale conçue pour inverser le vieillissement cellulaire.
L'essai de phase 1, autorisé par la FDA en janvier, cible deux pathologies du nerf optique : le glaucome à angle ouvert et la neuropathie optique ischémique antérieure, deux causes majeures de cécité chez l'adulte. Aucun traitement existant ne parvient à régénérer les neurones détruits par ces maladies. C'est précisément ce que tente ER-100.
La reprogrammation a un potentiel considérable si elle peut être utilisée en toute sécurité chez l'humain. La technologie en est encore à ses débuts, et le risque d'effets secondaires catastrophiques reste élevé.
Le principe repose sur la reprogrammation épigénétique partielle, où trois facteurs de transcription (OCT4, SOX2 et KLF4), injectés dans l'œil via un vecteur de thérapie génique, réactivent des mécanismes moléculaires normalement éteints dans les cellules adultes. L'objectif : ramener les cellules endommagées du nerf optique à un état fonctionnel plus jeune, sans les faire régresser jusqu'au stade de cellules souches, ce qui risquerait de provoquer des tumeurs.
Fibres nerveuses du nerf optique observées en microscopie à fluorescence. C'est ce réseau de neurones, détruit par le glaucome, que la thérapie ER-100 tente de régénérer en reprogrammant les cellules vieillissantes.
Tout part, en réalité, de cette publication de 2020 : le généticien David Sinclair et son équipe à Harvard ont démontré chez la souris que cette combinaison de trois gènes permettait de régénérer le nerf optique et de restaurer la vision chez des animaux âgés ou atteints de glaucome. Life Biosciences, la biotech issue de ces recherches, a depuis reproduit les résultats chez le primate, sans effets indésirables graves selon la directrice scientifique Sharon Rosenzweig-Lipson.
L'œil offre un cadre expérimental rassurant. Organe partiellement isolé du reste de l'organisme, il limite la propagation d'éventuels effets indésirables. Si la reprogrammation déclenche une prolifération cellulaire incontrôlée, les conséquences resteront localisées.
Life Biosciences, qui a bouclé une levée de fonds de 80 millions de dollars en avril 2026, vise d'autres organes touchés par le vieillissement : cerveau, cœur, articulations. Mais la route est encore longue. L'essai prévoit un suivi de cinq ans ; c'est à cette échéance que l'on saura si la reprogrammation cellulaire tient ses promesses, ou si le risque tumoral referme la porte.