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Per la narcolessia arriva il primo farmaco che va oltre i sintomi
Nei giorni scorsi, la US Food and Drug Administration ha approvato oveporexton, commercializzato come Orzeyful, per la narcolessia di tipo 1. È il primo farmaco progettato per compensare direttamente il deficit biologico associato alla malattia, anziché limitarsi a contrastarne le manifestazioni con stimolanti o medicinali che regolano separatamente sonno e veglia.
La narcolessia interessa circa tre milioni di persone nel mondo e altera profondamente il ciclo sonno-veglia. Entrambe le forme possono causare sonnolenza diurna estrema, sonno notturno frammentato, paralisi del sonno e allucinazioni. La narcolessia di tipo 1 comprende inoltre la cataplessia, una perdita improvvisa del tono muscolare che può essere provocata da emozioni come il riso, senza perdita di coscienza.
La spiegazione biologica è emersa a partire dalla fine degli anni Novanta. Nei pazienti con la forma di tipo 1 manca spesso l'orexina, un neuropeptide che contribuisce a mantenere stabile la veglia e a organizzare il passaggio al sonno. La sostanza viene prodotta da circa 70.000 neuroni dell'ipotalamo, cellule che nei pazienti sembrano andare perdute. Senza il loro segnale, i circuiti cerebrali possono passare in modo instabile dalla veglia al sonno.
Oveporexton non ricrea queste cellule e non interrompe il processo che le ha danneggiate. Agisce invece come agonista dei recettori dell'orexina, sostituendosi funzionalmente al peptide mancante e riattivandone il segnale. Gli scienziati di Takeda individuarono il composto candidato nel 2011 esaminando una vasta raccolta di molecole, per poi impiegare anni a trasformarlo in un medicinale orale adatto alla sperimentazione clinica.
La richiesta di autorizzazione si è basata su due sperimentazioni controllate con placebo che hanno coinvolto complessivamente 273 partecipanti con narcolessia di tipo 1. Nei due studi di fase III, i pazienti hanno ricevuto il farmaco orale due volte al giorno oppure un placebo. Chi assumeva oveporexton riusciva a mantenere meglio la veglia durante il giorno e a prendere sonno e dormire durante la notte. Sono stati riferiti miglioramenti anche nella paralisi del sonno e nelle allucinazioni.
Tra i sintomi migliorati figura la cataplessia, particolarmente invalidante perché può provocare cedimenti muscolari improvvisi. Un partecipante diciannovenne, che aveva già provato più di una dozzina di medicinali, ha riferito di riuscire a restare vigile per l'intera giornata e a riposare meglio di notte. La sua esperienza illustra il possibile impatto della terapia, ma resta una testimonianza individuale e non sostituisce i risultati complessivi dei trial.
L'approvazione non equivale quindi a una cura definitiva: il trattamento compensa un segnale mancante, senza ripristinare i neuroni perduti. I dati descritti riguardano inoltre la forma di tipo 1; la narcolessia di tipo 2 non sembra dipendere dallo stesso deficit e le sue cause sono ancora oggetto di ricerca. Gli agonisti dell'orexina potrebbero essere studiati anche per altri disturbi del sonno o neuropsichiatrici, ma queste applicazioni restano ipotesi da verificare con sperimentazioni specifiche.
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